Ipsen ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha aprobado cabozantinib para pacientes adultos con tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET) y extrapancreáticos (epNET) bien diferenciados, irresecables o metastásicos, que han progresado tras al menos un tratamiento sistémico previo distinto de los análogos de la somatostatina.

La mayoría de los tumores neuroendocrinos (TNE) se desarrollan lentamente, pueden originarse en diversas partes del cuerpo5 y requieren múltiples líneas de tratamiento a medida que la enfermedad avanza. Las opciones terapéuticas tras la progresión suelen ser limitadas, dependiendo de la localización del tumor primario y otros factores, lo que dificulta la definición de la secuencia óptima de tratamientos específicos para las necesidades de cada paciente. En particular, para el 27 % de las personas diagnosticadas con TNE pulmonares, no existían opciones de tratamiento aprobadas tras la progresión de una terapia previa.

«La naturaleza compleja de los tumores neuroendocrinos y la falta de innovación en los últimos años han provocado un importante estrés físico y emocional a los pacientes a medida que la enfermedad avanza», afirmó Sandra Silvestri, doctora en Medicina, vicepresidenta ejecutiva y directora médica de Ipsen. «Nos complace que, por primera vez, esta aprobación ofrezca una opción de tratamiento única, simplificada y eficaz tras la progresión de la enfermedad, para la que actualmente existen pocas o ninguna otra opción. Esperamos trabajar con las autoridades sanitarias locales para que el cabozantinib esté disponible para aún más pacientes, reforzando nuestro compromiso de larga data con el desarrollo de terapias transformadoras en oncología».

Los TNE pueden tener un impacto significativo tanto en la vida de las personas como en la sociedad en general: el 71 % de las personas con TNE afirman que estos tumores tienen un efecto negativo en su vida diaria, y el 92 % afirman que tienen que cambiar su estilo de vida para adaptarse a su enfermedad.

«El uso secuencial de terapias sistémicas sigue siendo un reto en los diferentes tipos de tumores neuroendocrinos (TNE) que pueden surgir en diversos órganos. El número de terapias disponibles es limitado y no todos los pacientes con TNE pueden beneficiarse de las terapias actualmente aprobadas», afirmó la profesora Marianne Pavel, endocrinóloga y experta en TNE del Departamento de Medicina de la Universidad Friedrich-Alexander de Erlangen, Alemania. «Avances como los logrados en el estudio CABINET de fase III, reconocidos con la aprobación de Cabometyx para una amplia gama de TNE, ofrecen nuevas oportunidades de tratamiento para retrasar la progresión de la enfermedad en pacientes con TNE bien diferenciados, independientemente del tipo de tumor neuroendocrino».

La aprobación de la CE se basó en los datos del ensayo de fase III CABINET, que comparó Cabometyx con un placebo en personas con pNET o epNET avanzados cuya enfermedad había progresado tras un tratamiento sistémico previo. Los resultados finales del ensayo, presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica de 2024 y publicados simultáneamente en la revista New England Journal of Medicine, demostraron beneficios en la supervivencia libre de progresión (PFS) a favor de Cabometyx frente al placebo:

En la cohorte de pNET, con una mediana de seguimiento de 13,8 meses, la mediana de PFS fue de 13,8 meses para Cabometyx frente a 4,4 meses para el placebo (cociente de riesgo instantáneo [CRI] 0,23 [intervalo de confianza [IC] del 95 %: 0,12-0,42] p < 0,001).

En la cohorte epNET, con una mediana de seguimiento de 10,2 meses, la mediana de SLP basada en la revisión radiológica local fue de 8,4 meses para Cabometyx frente a 3,9 meses para el placebo (HR 0,38 [IC del 95 %: 0,25-0,59] p < 0,001).

Los datos de supervivencia global no estaban maduros en el momento de los análisis y podían verse afectados por el diseño cruzado del ensayo CABINET.

El perfil de seguridad de Cabometyx observado en cada cohorte fue coherente con su perfil de seguridad conocido; no se identificaron nuevas señales de seguridad.3,4

Según la presentación realizada en la Reunión Anual de la Sociedad de Oncología Clínica de 2025, también se observó que la calidad de vida relacionada con la salud se mantuvo o mejoró en comparación con el placebo.

Fuente: Ipsen