La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el cabozantinib, un inhibidor oral de la tirosina quinasa, para el tratamiento de pacientes con tumores neuroendocrinos (TNE) avanzados tratados previamente.

Esto representa un nuevo estándar de terapia de atención para esta población de pacientes.

La aprobación de la FDA se basó en los resultados del estudio CABINET, un ensayo fundamental de fase 3 que evaluó el cabozantinib en comparación con un placebo en dos grupos de pacientes con TNE previamente tratados: TNE pancreáticas avanzadas y TNE extrapancreáticas avanzadas.

El estudio fue dirigido por la Dra. Jennifer Chan, MPH, directora clínica del centro de cáncer gastrointestinal y directora del programa de tumores carcinoides y neuroendocrinos del Instituto Oncológico Dana-Farber.

«Los pacientes con tumores neuroendocrinos a menudo se enfrentan a un camino difícil», dijo Chan.

«A pesar de los avances de los últimos años, sigue existiendo una necesidad crítica de terapias nuevas y eficaces para los pacientes cuyo cáncer ha crecido o se ha extendido. El cabozantinib mejoró significativamente los resultados en esta población de pacientes y esta aprobación de la FDA proporciona una nueva esperanza». El cabozantinib actúa dirigiéndose a múltiples vías implicadas en el crecimiento tumoral y la angiogénesis.

Los pacientes con TNE tratados con el fármaco sobrevivieron significativamente más tiempo sin que su enfermedad empeorara en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.

Los efectos secundarios del cabozantinib fueron similares a los encontrados en otros estudios del fármaco.

Estos incluyen hipertensión, fatiga y diarrea.

Los resultados finales de supervivencia sin progresión se presentaron en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica de 2024 y se publicaron en The New England Journal of Medicine.

Basándose en la mejora de la eficacia en el análisis provisional, el ensayo se detuvo antes de tiempo y se desveló en agosto de 2023.

Cada año, más de 12 000 personas en Estados Unidos son diagnosticadas con un TNE.

Los tumores comienzan en las células neuroendocrinas, que tienen características de células nerviosas y productoras de hormonas, y pueden surgir en múltiples lugares del cuerpo, con mayor frecuencia en el tracto gastrointestinal, los pulmones y el páncreas.

El número de personas diagnosticadas con TNE ha ido en aumento en las últimas décadas.

Los tratamientos pueden incluir cirugía, terapia molecular dirigida, terapia con radionucleidos de receptores peptídicos, quimioterapia u otros enfoques de tratamiento local, dependiendo de la ubicación y el estadio del cáncer.

Para los pacientes cuyo cáncer continúa creciendo y propagándose después de estos tratamientos, se necesitan urgentemente mejores opciones.

El ensayo CABINET fue patrocinado por el NCI, parte de los Institutos Nacionales de Salud (U10CA180821, U10CA180882), y fue dirigido y llevado a cabo por la Alianza para Ensayos Clínicos en Oncología financiada por el NCI con la participación de la NCTN como parte de la colaboración con el Programa de Evaluación de Terapia contra el Cáncer del NCI (NCI-CTEP); https://acknowledgments.alliancefound.org.

Fuente: Instituto Oncológico Dana-Farber