El 8 de noviembre de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el autoleucel obecabtagene, una inmunoterapia autóloga con células T modificadas genéticamente dirigida por CD19, para adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) precursora de células B recidivante o resistente al tratamiento.

La información completa sobre la prescripción se publicará en Drugs@FDA.

Eficacia y seguridad

La eficacia se evaluó en FELIX (NCT04404660), un ensayo abierto, multicéntrico y de un solo brazo en el que se inscribieron adultos con LLA de células B CD19-positivas en recaída o refractaria.

Los pacientes inscritos debían haber recaído tras una remisión de 12 meses o menos, LLA en recaída o refractaria tras dos o más líneas previas de terapia sistémica, o enfermedad en recaída o refractaria 3 o más meses después de un trasplante alogénico de células madre.

Las principales medidas de resultado de eficacia fueron la tasa y la duración de la remisión completa (RC) conseguida en los 3 meses siguientes a la infusión.

Las medidas de resultado adicionales fueron la tasa y la duración de la remisión completa global, que incluye la remisión completa y la remisión completa con recuperación hematológica incompleta (RCi), en cualquier momento.

De los 65 pacientes evaluables para la eficacia, 27 pacientes (42%; intervalo de confianza [IC] del 95%: 29%, 54%) lograron la RC en un plazo de 3 meses.

La mediana de la duración de la RC conseguida en 3 meses fue de 14,1 meses (IC del 95%: 6,1, no alcanzada).

La información de prescripción tiene una advertencia en recuadro para el síndrome de liberación de citoquinas (SRC), el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS) y las neoplasias de células T.

El SRC se produjo en el 75% (Grado 3, 3%) y las toxicidades neurológicas se produjeron en el 64% (Grado ≥3, 12%), incluido el ICANS en el 24% (Grado ≥3, 7%).

Las reacciones adversas no relacionadas con el laboratorio más frecuentes (incidencia ≥ 20%) incluyeron RSC, infecciones-patógeno no especificado, dolor musculoesquelético, infecciones víricas, fiebre, náuseas, trastornos infecciosos bacterianos, diarrea, neutropenia febril, ICANS, hipotensión, dolor, fatiga, cefalea, encefalopatía y hemorragia.

La dosis total recomendada de autoleucel obecabtagene es de 410 X 106 células T viables CD19 positivas para receptores de antígenos quiméricos (CAR) que se administrarán en infusión en dosis divididas el día 1 y el día 10 (±2 días) según la evaluación de blastos de la médula ósea y precedidas de quimioterapia linfodepletora con fludarabina y ciclofosfamida.

Programas acelerados

En esta revisión se utilizó la Ayuda para la Evaluación, una presentación voluntaria del solicitante para facilitar la evaluación de la FDA.

A esta solicitud se le concedió la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa y la designación de medicamento huérfano.

Los programas acelerados de la FDA se describen en la Guía para la industria: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics.

La descripción de los programas acelerados de la FDA para RMAT se encuentra en la Guía para la industria: Programas acelerados para terapias de medicina regenerativa para afecciones graves .

Los profesionales sanitarios deben notificar todos los acontecimientos adversos graves que sospechen que están asociados al uso de cualquier medicamento y dispositivo al sistema de notificación MedWatch de la FDA o llamando al 1-800-FDA-1088.

Para obtener ayuda con los IND de un solo paciente para productos oncológicos en investigación regulados por el Centro de Evaluación e Investigación Biológica, los profesionales sanitarios pueden enviar un correo electrónico a OTPRPMS@fda.hhs.gov.

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Fuente: FDA