Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego descubrieron que un medicamento aprobado por la FDA y utilizado para tratar el cáncer de mama tiene el potencial de ser una terapia eficaz para un tipo específico de cáncer de apéndice.

Los resultados del ensayo clínico, publicados en la edición electrónica del 16 de octubre de 2024 de la revista Journal of Clinical Oncology, mostraron que el medicamento oral, conocido como palbociclib, estabilizó el crecimiento tumoral y redujo los niveles de marcadores tumorales en sangre en pacientes con carcinomatosis mucinosa peritoneal (CMP).

Esta forma de cáncer se origina en el apéndice y suele ser resistente a la quimioterapia estándar.

«Descubrir que un fármaco contra el cáncer de mama tiene éxito en el tratamiento de un subconjunto de cáncer de apéndice -donde las opciones de tratamiento son actualmente limitadas- supone un avance significativo en nuestra lucha contra esta enfermedad», declaró el coautor principal Andrew Lowy, MD, profesor del Departamento de Cirugía y jefe de la División de Oncología Quirúrgica de la Facultad de Medicina de la UC San Diego y director clínico de cirugía oncológica del Centro Oncológico Moores de UC San Diego Health.

«Este avance introduce la primera terapia dirigida para este cáncer poco frecuente».

El cáncer de apéndice es extremadamente infrecuente, ya que representa menos del 1% de todos los cánceres gastrointestinales, y la Sociedad Americana del Cáncer calcula que en EE.UU. se diagnostican menos de 2.000 casos al año.

La cohorte del estudio incluyó a 16 participantes diagnosticados de CMP, la mayoría de los cuales habían recibido previamente otros tratamientos sin éxito.

Los investigadores analizaron las mutaciones genéticas presentes en estos cánceres y descubrieron que los tumores con mutaciones en un gen específico, el GNAS, respondían bien al fármaco.

En estos pacientes, los marcadores sanguíneos asociados a la actividad del cáncer se redujeron en más del 80% de los pacientes.

Los resultados de laboratorio también mostraron que el fármaco ralentizaba o detenía la multiplicación de las células cancerosas, ofreciendo una alternativa bien tolerada a la quimioterapia, que suele asociarse a efectos secundarios graves.

«Este medicamento puede aplicarse inmediatamente sin necesidad de esperar a que se desarrolle un nuevo fármaco o a que lo apruebe la FDA», afirmó el coautor principal, el doctor Shumei Kato, profesor asociado de medicina de la Facultad de Medicina de la UC San Diego y oncólogo médico de UC San Diego Health.

Kato, que también es miembro del Centro Oncológico Moores de la UC San Diego, añade que el estudio subraya el uso avanzado de los tratamientos oncológicos existentes.

«Los hallazgos señalan una nueva era prometedora para el tratamiento del cáncer de apéndice y, potencialmente, de otros cánceres raros con mutaciones genéticas similares».

Los próximos pasos incluyen investigar cómo la combinación de este fármaco tanto con quimioterapias tradicionales como con terapias dirigidas más recientes podría aumentar aún más su eficacia.

«Este estudio pionero valida nuestra posición única como único Centro Integral de la región designado por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) y nuestro compromiso de descubrir y ofrecer las opciones de tratamiento más punteras», afirmó la Dra. Diane Simeone, directora del Centro Oncológico Moores de UC San Diego Health.Centro Oncológico Moores de UC San Diego Health.

«Como centro médico académico, nuestros investigadores clínicos dirigen ensayos que están identificando nuevos tratamientos prometedores y proporcionando esperanza a pacientes que antes tenían pocas opciones».

Entre los coautores del estudio se encuentran: Jonathan Weitz, Daisuke Nishizaki, Joy Liau, Jay Patel, Isabella Ng, Siming Sun, Dana Ramms, Jingjing Zou, Brian Wishart, Jordan Rull, Joel Baumgartner, Kaitlyn Kelly, Rebekah White, Jula Veerapong, Mojgan Hosseini, Hitendra Patel, Gregory Botta, Silvio Gutkind y Herve Tiriac, todos ellos de la UC San Diego. Siming Sun, Dana Ramms, Jingjing Zou, Brian Wishart, Jordan Rull, Joel Baumgartner, Kaitlyn Kelly, Rebekah White, Jula Veerapong, Mojgan Hosseini, Hitendra Patel, Gregory Botta, Silvio Gutkind y Herve Tiriac, todos ellos en la UC San Diego.

La financiación del estudio procedió, en parte, de subvenciones de la Levine Family Chancellor's Endowed Chair in Surgical Oncology, la National Organization for Rare Disorders, la Appendix Cancer Pseudomyxoma Peritonei Research Foundation (R21CA273974, 1F32CA265052-01) y generosas donaciones del patrimonio de Elisabeth y Ad Creemers, la Euske Family Foundation, el Gastrointestinal Cancer Research Fund y el Peritoneal Metastasis Research Fund. Creemers, la Euske Family Foundation, el Gastrointestinal Cancer Research Fund y el Peritoneal Metastasis Research Fund.

Núcleo de imágenes confocales e histología realizado con el apoyo del Centro de apoyo especializado en cáncer de la UC San Diego Health (P30 2P30CA023100).

Fuente: Universidad de California - San Diego