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Ingeniería genética para el tratamiento de tumores cerebrales incurables

24 Apr 2024
Ingeniería genética para el tratamiento de tumores cerebrales incurables

Investigadores de la Universidad de Purdue están desarrollando y validando un tratamiento pendiente de patente para tumores cerebrales incurables de tipo glioblastoma.

Los glioblastomas son casi siempre letales, con una supervivencia media de 14 meses.

Los métodos tradicionales utilizados contra otros tipos de cáncer, como la quimioterapia y la inmunoterapia, suelen ser ineficaces en el glioblastoma. 

Sandro Matosevic, profesor asociado del Departamento de Farmacéutica Industrial y Molecular de la Facultad de Farmacia de Purdue, dirige un equipo de investigadores que está desarrollando una nueva inmunoterapia contra el glioblastoma.

Matosevic también forma parte del profesorado del Instituto Purdue para la Investigación del Cáncer y del Instituto Purdue para el Descubrimiento de Fármacos.

La investigación dirigida por Matosevic se ha publicado en la revista Nature Communications.

El tratamiento del glioblastoma de Purdue

Según Matosevic, las terapias celulares tradicionales han sido casi exclusivamente autólogas, es decir, extraídas y devueltas al mismo paciente.

Las células sanguíneas de un paciente se modifican para que reconozcan mejor las proteínas de las células cancerosas y se unan a ellas, y luego se devuelven al mismo paciente para que se una a las células cancerosas y las ataque.

Por desgracia, estas terapias tienen un efecto limitado o nulo en el glioblastoma. 

"Por el contrario, estamos desarrollando una inmunoterapia basada en células inmunitarias alogénicas, nuevas, genéticamente modificadas y totalmente disponibles en el mercado. Las células alogénicas no proceden del mismo paciente, sino de otra fuente", explica Matosevic.

"En nuestro estudio, obtuvimos -o más bien creamos- células a partir de células madre pluripotentes inducidas. Así que eliminamos la necesidad de sangre y en su lugar diferenciamos las células madre en células inmunitarias, o células asesinas naturales, y luego las modificamos genéticamente".

Matosevic afirmó que la novedosa inmunoterapia de Purdue puede considerarse una verdadera fuente disponible en el mercado.

"Podemos imaginarnos disponer de suministros ilimitados de estas células madre listas para ser manipuladas", dijo Matosevic.

"No es necesario obtener sangre. Y como son células humanas, pueden utilizarse directamente en pacientes humanos". 

Validación y próximos pasos

El equipo de investigación probó su tratamiento realizando estudios en animales con ratones portadores de tumores cerebrales humanos, que fueron tratados mediante la inyección directa de las células inmunitarias de nueva ingeniería.

"Nuestros estudios preclínicos demostraron que estas células inmunitarias son especialmente eficaces a la hora de atacar y eliminar por completo el crecimiento de los tumores", explica Matosevic.

"Hemos descubierto que podemos diseñar estas células en dosis adecuadas para su uso clínico en humanos. Esto es importante porque uno de los principales obstáculos para la traslación clínica de las terapias celulares al ser humano ha sido la escasa expansión y la falta de potencia de las células obtenidas directamente de los pacientes. La utilización de un método totalmente sintético y disponible en el mercado elimina importantes obstáculos a la fabricación de estas células".

Matosevic señaló que el siguiente paso para desarrollar el tratamiento del glioblastoma es realizar ensayos clínicos para tratar a pacientes con tumores cerebrales, incluidos los que no se eliminaron con éxito mediante cirugía.

"Nuestro objetivo final es llevar esta terapia a pacientes con tumores cerebrales", dijo Matosevic.

"Estos pacientes merecen urgentemente opciones de tratamiento mejores y más eficaces. Creemos que esta terapia tiene un verdadero potencial, y tenemos la motivación y la capacidad para llevarla a la clínica".

"Estamos trabajando con colaboradores clínicos neuroquirúrgicos no sólo para obtener financiación, sino también para iniciar protocolos clínicos", añadió.

"También estamos abiertos y siempre buscamos nuevas colaboraciones y asociaciones con quienes tengan interés en apoyar nuestra misión de trasladar esta terapia a la clínica, donde más se necesita".

Matosevic dio a conocer el innovador tratamiento del glioblastoma a la Oficina de Comercialización Tecnológica de Purdue Innovates, que ha solicitado una patente a la Oficina de Patentes y Marcas de EE.UU. para proteger la propiedad intelectual. Las consultas sobre el estado de la propiedad intelectual pueden dirigirse a Joe Kasper, director adjunto de desarrollo empresarial y concesión de licencias - ciencias de la vida, en jrkasper@prf.org.

Matosevic y el equipo de investigación recibieron financiación de los Institutos Nacionales de la Salud, la Fundación V para la Investigación del Cáncer, el Instituto Purdue para la Investigación del Cáncer y socios industriales.

Fuente: Universidad de Purdue