La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó avapritinib para pacientes adultos con mastocitosis sistémica avanzada, incluidos los pacientes con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con una neoplasia hematológica asociada (SM-AHN) y leucemia de mastocitos (MCL).

La eficacia se evaluó en EXPLORER (NCT02561988) y PATHFINDER (NCT03580655), dos ensayos clínicos multicéntricos, de un solo brazo y abiertos, en los que participaron pacientes con AdvSM.

La principal medida de eficacia fue la tasa de respuesta global (ORR) según los criterios modificados del IWG-MRT-ECNM, adjudicados por un comité central. Otras medidas de eficacia fueron la duración de la respuesta (DOR), el tiempo de respuesta y los cambios en las medidas individuales de la carga de mastocitos. Cincuenta y tres pacientes recibieron dosis diarias de avapritinib, hasta 200 mg.

La ORR en todos los pacientes evaluables en ambos ensayos combinados fue del 57% (IC del 95%: 42, 70) (n=53), con un 28% de remisiones completas y un 28% de remisiones parciales. La mediana de la duración de la respuesta fue de 38,3 meses (intervalo de confianza del 95%: 19, no estimable) y la mediana del tiempo de respuesta fue de 2,1 meses.

Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia ≥ 20%) en los pacientes con AdvSM fueron edema, diarrea, náuseas y fatiga/astenia.

Avapritinib no está recomendado para el tratamiento de pacientes con AdvSM con recuentos de plaquetas inferiores a 50 X 109/L.

La dosis recomendada de avapritinib es de 200 mg por vía oral una vez al día para los pacientes con AdvSM.

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Fuente: FDA