Una investigación dirigida por científicos del Instituto del Cáncer Infantil y publicada esta semana en la revista internacional Clinical Cancer Research ha descubierto una combinación de terapias que parece ser muy eficaz contra el neuroblastoma de alto riesgo y otras formas de cáncer infantil agresivo.

Hasta la mitad de los casos de neuroblastoma recién diagnosticados en niños son de "alto riesgo", lo que significa que el cáncer crece de forma agresiva y es difícil de tratar.

A pesar de recibir un tratamiento intensivo, la mayoría de los niños con la enfermedad de alto riesgo mueren en los cinco años siguientes al diagnóstico, mientras que los que sobreviven suelen quedar con graves secuelas a largo plazo.

La profesora Michelle Haber AM, autora principal del trabajo y codirectora del área de Objetivos Moleculares y Terapéutica del Cáncer del Instituto del Cáncer Infantil, dijo que los niños diagnosticados con neuroblastoma de alto riesgo tienen menos de un 50% de posibilidades de sobrevivir.

"Es un pronóstico devastador. Estamos absolutamente decididos a encontrar mejores formas de tratar esta enfermedad y mejorar esa tasa de supervivencia."

La investigación se centra en dos tipos diferentes de terapias, ambas eficaces contra el neuroblastoma de alto riesgo en el laboratorio. El primero, el CBL0137, es un compuesto llamado curaxina, estructuralmente similar a los fármacos antipalúdicos.

El segundo es el panobinostat, un nuevo tipo de compuesto conocido como inhibidor de la histona desacetilasa. En la nueva investigación, los científicos comprobaron si las dos terapias podían actuar de forma sinérgica cuando se utilizaban juntas, potenciando cada una el efecto anticanceroso de la otra.

Los investigadores descubrieron que los dos compuestos funcionaban bien juntos, inhibiendo eficazmente el crecimiento de las células cancerosas en cultivo, así como en ratones criados para desarrollar un neuroblastoma humano de alto riesgo.

Además, las terapias actuaron conjuntamente para aumentar la respuesta inmunitaria del organismo contra el cáncer, lo cual es importante porque la inmunoterapia en el neuroblastoma es actualmente un reto.

"En nuestros experimentos, descubrimos que la combinación de CBL0137 y panobinostat daba lugar a una notable supresión del crecimiento y a una respuesta inmunitaria específica para el tumor", afirmó el profesor Haber. "Esto es muy alentador, porque lo ideal es que un tratamiento contra el cáncer se dirija específicamente a las células cancerosas y deje indemnes a las sanas, reduciendo el problema de los efectos secundarios".

La Dra. Lin Xiao, primera autora y responsable de investigación del Grupo de Terapéutica Experimental del Instituto, añadió: "Cuando utilizamos estos dos compuestos juntos en ratones con neuroblastoma de alto riesgo, observamos una regresión tumoral completa y duradera, con mínimos efectos nocivos para los ratones. Nuestros resultados sugieren que esta combinación podría funcionar bien como un tipo de enfoque inmunoterapéutico para tratar el neuroblastoma de alto riesgo."

Otras investigaciones del Instituto del Cáncer Infantil han demostrado que este tipo de terapia multimodal también es eficaz contra otros cánceres infantiles de alto riesgo, incluidas algunas formas de cáncer cerebral. En conjunto, se espera que estos resultados conduzcan a una nueva terapia para el cáncer infantil agresivo.

Fuente: Children's Cancer Institute Australia