Tres estudios presentados durante la 62ª Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) informan de resultados prometedores en el uso de la edición de genoma de vanguardia y de terapias celulares para trastornos de la sangre y cánceres difíciles de tratar.

En el primer estudio, los investigadores usaron CRISPR/Cas9 para tratar dos trastornos sanguíneos hereditarios, la beta talasemia y la anemia drepanocítica (SCD).

El ensayo, que demostró mejoras notables en los siete participantes, es la primera vez que este enfoque revolucionario se ha utilizado con éxito en estas poblaciones de pacientes.

"Dado que la única cura aprobada por la FDA para la anemia drepanocítica, un trasplante de médula ósea, no es ampliamente accesible, tener otra opción curativa cambiaría la vida de un gran número de la población con anemia drepanocítica", dijo la moderadora de la rueda de prensa Catherine Bollard, doctora en medicina, del Instituto Nacional de Investigación Infantil y la Universidad George Washington.

"Aunque se necesitan datos de seguimiento más largos, este estudio es extremadamente emocionante para el campo".

Los dos segundos estudios apuntan a nuevas oportunidades para llegar a una población de pacientes más amplia con la terapia de células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T).

Aunque esta inmunoterapia celular ha mejorado dramáticamente los resultados para los pacientes con algunos cánceres de la sangre, no funciona en todos los pacientes.

Uno de los nuevos estudios ofrece una explicación de por qué algunos pacientes no responden a la terapia de CD19-CAR-T y sugiere una manera de superar esta resistencia.

El otro estudio sugiere que el CD19-CAR-T puede ser una opción viable para algunos pacientes con linfoma no Hodgkin de alto riesgo que no han respondido a los tratamientos estándar.

"Obtener más datos sobre la terapia CD19-CAR-T en la población de alto riesgo de linfoma no Hodgkin es muy importante", dijo el Dr. Bollard.

"Sabemos que la terapia CD19-CAR-T no funciona para algunos pacientes, por lo que estos estudios subrayan la necesidad de comprender mejor los mecanismos de evasión inmunológica a los que las células T podrían ser susceptibles y no sólo centrarse en su papel como vehículo para el CAR.

Hacerlo podría mejorar nuestra capacidad de administrar inmunoterapias efectivas de células T".

Fuente: 62ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH)