El 1 de diciembre de 2020, la Administración de Alimentos y Fármacos aprobó el pralsetinib para los pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con mutante RET (MTC) que requieren terapia sistémica o cáncer de tiroides positivo con fusión RET que requieren terapia sistémica y que son refractarios al yodo radiactivo (si el yodo radiactivo es apropiado).

Se investigó la eficacia en un ensayo clínico multicéntrico, de etiqueta abierta y multicorto (ARROW, NCT03037385) en pacientes cuyos tumores tenían alteraciones del gen RET.

La identificación de las alteraciones del gen RET se determinó prospectivamente en laboratorios locales utilizando la secuenciación de la próxima generación, la hibridación fluorescente in situ u otras pruebas.

Las principales medidas de resultados de eficacia fueron la tasa de respuesta global (TRE) y la duración de la respuesta, determinadas por un comité de revisión independiente cegado utilizando el RECIST 1.1. Se evaluó la eficacia para el MTC avanzado o metastásico con RET-mutante en 55 pacientes que recibieron previamente cabozantinib o vandetanib.

El ORR para estos pacientes fue del 60% (IC del 95%: 46%, 73%); el 79% de los pacientes que respondieron tuvieron respuestas que duraron 6 meses o más.

También se evaluó la eficacia en 29 pacientes con RET-mutante MTC que no recibieron previamente cabozantinib o vandetanib.

El ORR fue del 66% (95% CI: 46%, 82%); el 84% de los pacientes tuvieron respuestas que duraron 6 meses o más.

La eficacia para los pacientes con cáncer de tiroides positivo para fusión RET fue evaluada en 9 pacientes que eran refractarios al yodo radioactivo. El ORR fue del 89% (95% CI: 52%, 100%); todos los pacientes que respondieron tuvieron respuestas que duraron 6 meses o más.

Las reacciones adversas más comunes (≥25%) fueron estreñimiento, hipertensión, fatiga, dolor musculoesquelético y diarrea.

Las anomalías de laboratorio de grado 3-4 más comunes (≥2%) fueron la disminución de linfocitos, la disminución de neutrófilos, la disminución de hemoglobina, la disminución de fosfato, la disminución de calcio (corregido), la disminución de sodio, el aumento de aspartato aminotransferasa (AST), el aumento de alanina aminotransferasa (ALT), la disminución de plaquetas y el aumento de fosfatasa alcalina.

La dosis recomendada de pralsetinib en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más es de 400 mg por vía oral una vez al día con el estómago vacío y sin ingerir alimentos durante al menos 2 horas antes y 1 hora después de tomar el pralsetinib.

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Fuente: FDA