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Los nuevos hallazgos aceleran el progreso hacia una terapia genética asequible

24 Nov 2020
Los nuevos hallazgos aceleran el progreso hacia una terapia genética asequible

Los investigadores utilizaron marcos metal-orgánicos (MOF) mejorados con una capa fitoquímica de té verde para atacar por primera vez las células cancerosas de la próstata humana.

El nuevo método para desplegar la herramienta de recorte genético directamente en las células objetivo es un gran paso hacia una terapia génica más efectiva, segura y barata con potencial de tratamiento para múltiples trastornos genéticos.

El investigador principal, el profesor asociado Ravi Shukla, dijo que los MOF, que son nanomateriales versátiles y biocompatibles, eran una alternativa prometedora a los métodos virales existentes para la entrega de la herramienta de edición genética CRISPR/Cas9.

"Los MOF tienen la capacidad de llevar cargas genéticas más grandes y, como opción no viral, tienen el beneficio añadido de ser una perspectiva más segura para los pacientes que las alternativas virales", dijo.

El Premio Nobel de Química 2020, CRISPR/Cas9, es ampliamente reconocido como un gran avance en la edición genética por su capacidad para eliminar y reemplazar el ADN defectuoso, sin embargo, el mayor desafío sigue siendo la entrega efectiva a las células.

Actualmente sólo hay 13 métodos aprobados en pruebas a nivel mundial y todos dependen de terapias virales, un enfoque que es a la vez extremadamente costoso y tiene riesgos de salud asociados.

RMIT se ha asociado con la CSIRO, que ha desarrollado previamente una tecnología para transportar y proteger biomoléculas con MOF.

La jefa del equipo de investigación de la CSIRO, Dra. Cara Doherty, dijo que la CSIRO también ha desarrollado tecnologías para fabricar cantidades a escala industrial de diversos MOF, con el potencial de reducir significativamente el costo de llevarlos al mercado.

"Nos entusiasma encontrar una forma novedosa de que estos materiales puedan abordar cuestiones biológicas complejas, incluyendo el objetivo de fines medicinales específicos como la terapia génica", dijo.

Las células no están diseñadas para absorber de forma natural genes o material de ADN extraños, y los riesgos asociados a la introducción de un virus en el cuerpo han ralentizado el progreso de la investigación sobre enfoques virales a la terapia génica.

Para mejorar aún más la capacidad del MOF para entrar en la célula huésped, se le recubrió con un fitoquímico que se encuentra en el té verde, llamado galato de epigalocatequina (EGCG), conocido por sus propiedades antioxidantes y anticancerígenas.

La coautora Arpita Poddar dijo que el EGCG trabajaba uniéndose a la superficie del MOF, ayudándolo a entrar en la célula anfitriona.

"Encontramos un incremento en la captación celular de más del 23% para los MOF recubiertos con EGCG en comparación con los no recubiertos", dijo.

Los últimos hallazgos se basan en el trabajo previo del equipo que desarrolló una prueba de concepto para el modelo de entrega a finales del año pasado.

A continuación, trabajarán para probar más a fondo esta tecnología para su aplicación en el objetivo de varios otros genes causantes de enfermedades.

Fuente: UNIVERSIDAD RMIT