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Los investigadores de la Universidad de Tel Aviv (TAU) han demostrado que el sistema CRISPR/Cas9 es muy eficaz en el tratamiento de los cánceres metastásicos, un paso significativo en el camino para encontrar una cura para el cáncer.
Los investigadores desarrollaron un novedoso sistema de administración basado en nanopartículas lipídicas que apunta específicamente a las células cancerosas y las destruye mediante manipulación genética.
El sistema, llamado CRISPR-LNPs, lleva un mensajero genético (ARN mensajero), que codifica para la enzima CRISPR Cas9 que actúa como tijeras moleculares que cortan el ADN de las células.
El revolucionario trabajo se llevó a cabo en el laboratorio del Prof. Dan Peer, Vicepresidente de I D y Jefe del Laboratorio de Nanomedicina de Precisión de la Escuela de Biomedicina e Investigación del Cáncer de Shmunis en TAU.
La investigación fue llevada a cabo por el Dr. Daniel Rosenblum junto con la estudiante de doctorado Anna Gutkin y sus colegas del laboratorio del Prof. Peer, en colaboración con la Dra. Dinorah Friedmann-Morvinski de la Escuela de Neurobiología, Bioquímica y Biofísica de TAU; el Dr. Zvi R. Cohen, Director de la Unidad de Oncología Neuroquirúrgica y Vicepresidente del Departamento de Neurocirugía del Centro Médico Sheba; el Dr. Mark A. Behlke, Director Científico de IDT Inc. y su equipo; y la Prof. Judy Lieberman del Hospital Infantil de Boston y la Facultad de Medicina de Harvard.
Los resultados del estudio innovador, que fue financiado por el ICRF (Fondo de Investigación del Cáncer de Israel), se publicaron en Science Advances.
"Este es el primer estudio en el mundo que demuestra que el sistema de edición del genoma CRISPR puede ser usado para tratar el cáncer de manera efectiva en un animal vivo", dijo el Prof. Peer.
"Hay que destacar que esto no es quimioterapia. No hay efectos secundarios, y una célula cancerosa tratada de esta manera nunca volverá a estar activa. Las tijeras moleculares de Cas9 cortan el ADN de la célula cancerosa, neutralizándola y evitando permanentemente la replicación".
Para examinar la viabilidad de usar la tecnología para tratar el cáncer, el Prof. Peer y su equipo eligieron dos de los cánceres más mortíferos: el glioblastoma y el cáncer de ovario metastásico.
El glioblastoma es el tipo de cáncer cerebral más agresivo, con una esperanza de vida de 15 meses después del diagnóstico y una tasa de supervivencia a cinco años de sólo el 3%.
Los investigadores demostraron que un solo tratamiento con CRISPR-LNP duplicó la esperanza de vida promedio de los ratones con tumores glioblastoma, mejorando su tasa de supervivencia general en alrededor del 30%.
El cáncer de ovarios es una de las principales causas de muerte entre las mujeres y el cáncer más letal del sistema reproductivo femenino.
La mayoría de los pacientes son diagnosticados en una etapa avanzada de la enfermedad cuando las metástasis ya se han propagado por todo el cuerpo. A pesar de los avances de los últimos años, sólo un tercio de los pacientes sobreviven a esta enfermedad. El tratamiento con CRISPR-LNP en un modelo de ratón con cáncer de ovario metastásico aumentó su tasa de supervivencia general en un 80%.
"La tecnología de edición del genoma de CRISPR, capaz de identificar y alterar cualquier segmento genético, ha revolucionado nuestra capacidad de interrumpir, reparar o incluso reemplazar genes de forma personalizada", dijo el Prof. Peer. "A pesar de su extenso uso en la investigación, la implementación clínica está todavía en sus inicios porque se necesita un sistema de entrega efectivo para llevar de forma segura y precisa el CRISPR a sus células diana. El sistema de entrega que hemos desarrollado apunta al ADN responsable de la supervivencia de las células cancerosas. Este es un tratamiento innovador para los cánceres agresivos que no tienen tratamientos efectivos hoy en día."
Los investigadores señalan que al demostrar su potencial en el tratamiento de dos cánceres agresivos, la tecnología abre numerosas posibilidades nuevas para tratar otros tipos de cáncer así como enfermedades genéticas raras y enfermedades virales crónicas como el SIDA.
"Ahora tenemos la intención de continuar con los experimentos de cánceres de la sangre que son muy interesantes desde el punto de vista genético, así como con enfermedades genéticas como la distrofia muscular de Duchenne", dice el profesor Peer. "Probablemente pasará algún tiempo antes de que el nuevo tratamiento pueda ser usado en humanos, pero somos optimistas. Todo el escenario de los fármacos moleculares que utilizan ARN mensajero (mensajeros genéticos) está prosperando - de hecho, la mayoría de las vacunas COVID-19 actualmente en desarrollo se basan en este principio. Cuando hablamos por primera vez de tratamientos con ARNm hace doce años, la gente pensó que era ciencia ficción. Creo que en un futuro próximo, veremos muchos tratamientos personalizados basados en mensajeros genéticos - tanto para el cáncer como para las enfermedades genéticas. A través de Ramot, la Compañía de Transferencia de Tecnología de TAU, ya estamos negociando con corporaciones y fundaciones internacionales, con el objetivo de llevar los beneficios de la edición genética a los pacientes humanos".