El Departamento de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido la designación de Vía Rápida a una novedosa terapia celular "conmutable" CAR-T desarrollada por Calibr, una división de Scripps Research, en un intento de acelerar el proceso de desarrollo y revisión de medicamentos.

La terapia está siendo evaluada actualmente como un tratamiento para las malignidades de las células B, una clase de cánceres de la sangre que incluye el linfoma no Hodgkin y la leucemia linfocítica crónica.

La designación de la FDA como "Fast Track", que permite un mayor acceso a la agencia durante el desarrollo, está diseñada para llevar nuevos e importantes medicamentos a los pacientes que atienden necesidades médicas no satisfechas en condiciones graves o que amenazan la vida.

La terapia celular CAR-T, conocida como "CLBR001 SWI019", ha comenzado a inscribir sujetos en un ensayo de fase 1 que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de la terapia celular.

El estudio se está llevando a cabo en múltiples lugares de los Estados Unidos.

"Esta importante designación permitirá que Calibr interactúe con la agencia en temas relacionados con el estudio, como la recopilación de datos y el diseño de estudio apropiados para apoyar la aprobación de esta innovadora terapia", dice Pamela Garzone, PhD, directora médica de Calibr, quien lidera el estudio clínico de la terapia y fue la principal autora de la aplicación de la vía rápida.

La terapia celular CAR-T en investigación de Calibr aprovecha las células inmunitarias de los propios pacientes para tratar el cáncer, poniendo las células bajo el control de un novedoso "interruptor" molecular que busca mitigar los efectos secundarios potencialmente mortales que han obstaculizado el uso de las terapias celulares hasta la fecha.

"La versatilidad y el potencial de mayor seguridad que permite esta plataforma conmutable puede producir beneficios significativos para los pacientes y esperamos con interés la oportunidad de acelerar su desarrollo", dice Travis Young, PhD, vicepresidente de biología de Calibr y líder de su programa CAR-T.

CAR-T, abreviatura de receptor de antígenos quiméricos de células T, es una forma relativamente nueva de terapia contra el cáncer que ha logrado respuestas notables en pacientes con enfermedades basadas en la sangre o la médula ósea, como leucemias y linfomas.

Funciona mediante la ingeniería genética de las células T del paciente -un tipo de célula que desempeña un papel clave en la inmunidad antitumoral- para buscar y destruir el cáncer dentro del cuerpo.

Sin embargo, algunos pacientes que reciben terapias de células T experimentan un efecto adverso llamado síndrome de liberación de citoquinas, que ocurre cuando el sistema inmunológico reacciona con demasiada fuerza.

La plataforma celular intercambiable CAR-T de Calibr incorpora un anticuerpo conocido como "SWI019" que actúa como un interruptor, activando las células modificadas (CLBR001) y dirigiéndolas para atacar al objetivo del cáncer.

Esto puede permitir a los médicos tener más control sobre la terapia, lo que podría proporcionar una ventaja de seguridad significativa.

En estudios preclínicos, el enfoque demostró ser muy eficaz para eliminar tumores y controlar el nivel de citoquinas producidas en respuesta al tratamiento.

Además, al activar y desactivar las células CLBR001, el enfoque permite que las células manipuladas "descansen", lo que en los modelos preclínicos proporcionaba una mayor eficacia.

El ensayo clínico actual está reclutando pacientes con cánceres en la sangre que han regresado después de la remisión o que no respondieron a los tratamientos iniciales.

Sin embargo, la plataforma celular intercambiable CAR-T de Calibr emplea un diseño universal que se puede aplicar a los cánceres de tumores sólidos y a otros tipos de cáncer de sangre en el futuro, lo que ofrece ventajas potenciales en un área en la que las terapias celulares CAR-T no han tenido tanto éxito en el pasado.

La plataforma celular intercambiable CAR-T fue inventada en Scripps Research y progresó hasta la etapa de pruebas clínicas con el apoyo del Wellcome Trust.

Calibr ha asociado su plataforma con la compañía biofarmacéutica AbbVie, que posee ciertos derechos de comercialización.

El ensayo clínico es el tercero que se lleva a cabo de forma independiente por el instituto y el quinto que se origina a partir de la investigación de Calibr.

Fuente: Scripps Research