La amiloidosis de cadenas ligeras (AL) es un trastorno multisistémico raro y potencialmente mortal que se produce cuando la médula ósea produce trozos anormales de anticuerpos llamados cadenas ligeras, que se agrupan para formar una sustancia llamada amiloide.

Estas agrupaciones de amiloide se depositan en los tejidos y órganos vitales e interfieren con la función normal de los órganos.

Las personas a las que se les ha diagnosticado esta enfermedad necesitan urgentemente nuevas terapias, ya que actualmente no hay opciones de tratamiento aprobadas.

Las combinaciones basadas en la quimioterapia se utilizan comúnmente en la amiloidosis AL, pero se necesitan tratamientos más eficaces.

Daratumumab es el primer y único anticuerpo subcutáneo dirigido por CD38 aprobado a nivel mundial para tratar el mieloma múltiple.

El estudio ANDROMEDA de fase 3 evaluó el daratumumab subcutáneo (SC) en combinación con ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (D-CyBorD) en comparación con el CyBorD solo en pacientes recién diagnosticados con amiloidosis AL.

Los resultados mostraron que el criterio de valoración primario, la tasa de respuesta hematológica completa, fue del 53% para la D-CyBorD en comparación con el 18% para la CyBorD.

La tasa de respuesta de los órganos a los seis meses se duplicó en los pacientes tratados con D-CyBorD en comparación con la CyBorD, tanto para las respuestas cardíacas (42% vs. 22%) como para las renales (54% vs. 27%).

La combinación D-CyBorD tuvo un perfil de seguridad aceptable consistente con lo que se ha observado previamente para daratumumab SC o CyBorD solo.

El estudio de ANDROMEDA sugiere que daratumumab SC puede ser un tratamiento prometedor para los pacientes recién diagnosticados con amiloidosis AL que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.

Fuente: EHA