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La FDA aprueba fedratinib para pacientes con myelofibrosis

20 Aug 2019

Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó las cápsulas de edratinib para tratar a pacientes adultos con ciertos tipos de mielofibrosis.

“Antes de hoy, había un medicamento aprobado por la FDA para tratar a pacientes con mielofibrosis, un trastorno raro de la médula ósea. Nuestra aprobación de hoy brinda otra opción para los pacientes ", dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interino de la Oficina de Productos de Hematología y Oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "La FDA se compromete a fomentar el desarrollo de tratamientos para pacientes con enfermedades raras y ofrecer opciones alternativas, ya que no todos los pacientes responden de la misma manera".

La mielofibrosis es un trastorno crónico en el que se forma tejido cicatricial en la médula ósea y la producción de las células sanguíneas se mueve desde la médula ósea hasta el bazo y el hígado, causando el agrandamiento de los órganos.

Puede causar fatiga extrema, dificultad para respirar, dolor debajo de las costillas, fiebre, sudores nocturnos, picazón y dolor en los huesos.

Cuando la mielofibrosis ocurre por sí sola, se llama mielofibrosis primaria.

La mielofibrosis secundaria ocurre cuando hay una producción excesiva de glóbulos rojos (policitemia vera) o producción excesiva de plaquetas (trombocitemia esencial) que evoluciona a mielofibrosis.

Rruxolitinib fue aprobado por la FDA en 2011.

La aprobación de fedratinib para mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto (post-policitemia vera o trombocitemia post-esencial) se basó en los resultados de un ensayo clínico en el que 289 pacientes con mielofibrosis fueron asignados al azar para recibir dos dosis diferentes (400 mg o 500 mg diarios por vía oral) de fedratinib o placebo.

El ensayo clínico mostró que 35 de 96 pacientes tratados con la dosis diaria de 400 mg de fedratinib (la dosis recomendada en la etiqueta aprobada) experimentaron un efecto terapéutico significativo (medido por una reducción mayor o igual a un 35 por ciento desde el inicio en el volumen del bazo en el fin del ciclo 6 (semana 24) medido por una resonancia magnética o tomografía computarizada con una exploración de seguimiento cuatro semanas después).

Como resultado del tratamiento con fedratinib, 36 pacientes experimentaron una reducción mayor o igual al 50 por ciento en los síntomas relacionados con la mielofibrosis, como sudoración nocturna, picazón, molestias abdominales, sensación de llenura antes de lo normal, dolor debajo de las costillas en el lado izquierdo y dolor óseo o muscular

La información de prescripción de fedratinib incluye una advertencia para asesorar a los profesionales de la salud y a los pacientes sobre el riesgo de encefalopatía grave y mortal (daño cerebral o mal funcionamiento), incluida la de Wernicke, que es una emergencia neurológica relacionada con una deficiencia de tiamina.

Se aconseja a los profesionales de la salud que evalúen los niveles de tiamina en todos los pacientes antes de comenzar con fedratinib, durante el tratamiento y según esté clínicamente indicado.

Si se sospecha encefalopatía, se debe suspender inmediatamente el suministro de fedratinib.

Los efectos secundarios comunes para los pacientes que toman fedratinib son diarrea, náuseas, vómitos, fatiga y espasmos musculares.

Se advierte a los profesionales de la salud que los pacientes pueden experimentar anemia severa (niveles bajos de hierro) y trombocitopenia (nivel bajo de plaquetas en la sangre).

Los pacientes deben ser monitoreados por toxicidad gastrointestinal y por toxicidad hepática (daño hepático).

La dosis debe reducirse o detenerse si un paciente desarrolla diarrea severa, náuseas o vómitos.

Se puede recomendar el tratamiento con medicamentos contra la diarrea.

Los pacientes pueden desarrollar altos niveles de amilasa y lipasa en la sangre y deben manejarse reduciendo la dosis o deteniendo la mediación.

Fedratinib debe dispensarse con una Guía de medicamentos para el paciente que describa información importante sobre los usos y riesgos del medicamento.

Fuente: Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA)