Un ensayo abierto, de múltiples cohortes, de Fase II, dirigido por investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas, informa que el tratamiento con el medicamento tagraxofusp produjo altas tasas de respuesta en pacientes con neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN), un Raras pero altamente agresivas, y con frecuencia fatales trastornos de la médula ósea y la sangre, para los cuales no existen terapias aprobadas.

Los hallazgos del estudio se publicaron en el New England Journal of Medicine.

El ensayo fue el estudio clínico multicéntrico, multicéntrico, diseñado prospectivamente más grande dedicado específicamente a pacientes con BPDCN y fue dirigido por Naveen Pemmaraju, MD, profesor asociado, Hagop Kantarjian, MD, presidente y Marina Konopleva, MD, Ph.D ., profesor, todo en el departamento de leucemia.

"En adultos con BPDCN, tagraxofusp condujo a respuestas clínicas independientemente de si los pacientes habían recibido terapia previa", dijo Pemmaraju. "Observamos altas tasas de respuesta, incluida una tasa de respuesta general del 90 por ciento entre los pacientes tratados con primera línea. Estos hallazgos ofrecen esperanza para los pacientes que no han recibido tratamientos específicos para este trastorno".

El resultado primario se produjo en el 72 por ciento de los pacientes con una tasa de respuesta general del 90 por ciento.

De estos pacientes, el 45 por ciento pasó a someterse a trasplante de células madre.

Las tasas de supervivencia a los 18 y 24 meses fueron de 59 por ciento y 52 por ciento, respectivamente.

Entre los pacientes no tratados previamente, la tasa de respuesta fue del 67 por ciento y la supervivencia global promedio fue de 8,5 meses.

BPDCN puede afectar a múltiples órganos, incluidos los ganglios linfáticos y la piel, y con frecuencia se presenta como leucemia o evoluciona a leucemia aguda.

Los pacientes históricamente han experimentado malos resultados y bajas tasas de respuesta después del tratamiento de quimioterapia después del diagnóstico.

El tratamiento generalmente incluyó quimioterapia aprobada para otros cánceres de la sangre y / o trasplantes de células madre.

Sin embargo, la mayoría de los pacientes son mayores con una edad media de 68 a 72 años, una edad en la que muchos pacientes no pueden someterse a quimioterapia intensiva y no pueden someterse a trasplante de células madre, lo que requiere quimioterapia como primer tratamiento.

Cuarenta y siete pacientes con una mediana de edad de 70 años se inscribieron en el estudio de siete sitios que proporcionó tagraxofusp como tratamiento de primera línea o recidivante / refractario.

De esos pacientes, 32 recibieron tagraxofusp como tratamiento de primera línea y 15 recibieron tratamiento estándar previo.

La mediana de seguimiento fue de 13,8 meses y el tratamiento se continuó hasta que la enfermedad progresó o tuvo efectos secundarios inaceptables.

El resultado primario fue la tasa combinada de respuesta completa y respuesta clínica completa entre los pacientes que no habían recibido ningún tratamiento anteriormente.

Un resultado secundario fue la duración de la respuesta.

Tagraxofusp es una nueva terapia dirigida que se dirige a CD-123, un receptor de la superficie celular, expresado en BPDCN y otras neoplasias malignas hematológicas.

El medicamento también se está investigando en otros ensayos clínicos, incluso para pacientes con leucemia mielomonocítica crónica (LMCM) y mielofibrosis.

Tagraxofusp fue aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. En diciembre para el tratamiento con BPDCN en adultos y en pacientes pediátricos mayores de 2 años.

Los efectos secundarios de los medicamentos incluyen un bajo nivel de albúmina y un aumento en los niveles de enzimas hepáticas y una condición potencialmente grave llamada síndrome de fuga capilar.

Se establecieron medidas de seguridad para identificar los síntomas temprano y reducir los resultados adversos.

Fuente: University of Texas M.D. Anderson Cancer Center