La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la Designación de terapia avanzada para erdafitinib en el tratamiento del cáncer urotelial.

La Designación de Terapia Avanzada se basa en datos de un ensayo clínico Fase 2 abierto y multicéntrico que evalúa la eficacia y seguridad de erdafitinib en el tratamiento de pacientes adultos con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores tienen cierto receptor del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR ) alteraciones genéticas.

El estudio de fase 2 BLC2001 presentado en el Simposio de canceres genitourinarios ASCO 2018 mostró una tasa de respuesta global del 42 por ciento en 59 pacientes con cáncer urotelial metastásico recidivante / refractario cuyos tumores albergaban mutaciones de FGFR accionables.

Erdafitinib es un inhibidor de la tirosina cinasa del receptor del factor de crecimiento pan fibroblástico oral (FGFR).

Los FGFR son una familia de tirosina quinasas receptoras que pueden estar reguladas positivamente en diversos tipos de células tumorales y pueden estar implicadas en la diferenciación y proliferación de células tumorales, la angiogénesis tumoral y la supervivencia de células tumorales.

En 2008, Janssen firmó un acuerdo de licencia y colaboración mundial exclusivo con Astex Therapeutics Ltd. para desarrollar y comercializar erdafitinib.

"Para los pacientes diagnosticados con cáncer urotelial, los resultados son lamentablemente desalentadores debido a la agresividad de la enfermedad", dijo Peter Lebowitz, MD, PhD, jefe del Área Terapéutica Global, Oncología, Janssen Research & Development, LLC. "A través del continuo desarrollo de erdafitinib, y trabajando estrechamente con la FDA, esperamos ofrecer una nueva opción de tratamiento a los pacientes".